骨髓纤维化的治疗的副作用

1、原发骨髓纤维化的治疗

原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗。包括输血。血小板增多可以给与羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。 JAK1和JAK2抑制剂，ruxolitinib（Jakafi）：基于COMFORT-1和COMFORT-2试验的结果，2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准该药用于治疗骨髓纤维化。
前期COMFORT-1试验中，中危-2或高危骨髓纤维化患者随机分为ruxolitinib（15mg或20mg口服，每日两次）和安慰剂两组。主要终点是用CT或MRI评估治疗24周时脾脏体积缩小≥35%的患者比例。最终达到这一疗效终点的患者比例为41.9%，安慰剂组只有0.7%。最常见的不良事件为腹部疼痛（10.3%）、血小板减少（34.2%）、疲劳（25.2%）、贫血（31%）、腹泻（23.2%）和外周水肿（18.7%）。
COMFORT-II试验是一项随机的III期研究，比较ruxolitinib与当前最有效治疗方法治疗原发和继发性骨髓纤维化患者的疗效。主要终点是治疗48周由MRI评价脾脏体积减少35%的患者的比例。结果提示达到主要终点的有效率为28%，而其他治疗组为0%。最常见的不良反应为血小板减少、贫血、腹泻和水肿(8.7 %)。
进一步的随访显示ruxolitinib提高了骨髓纤维化患者的总体生存时间。
其他药物如羟基脲、干扰素、克拉屈滨、白消安主也常用于控制白细胞增多、血小板增多或脏器肿大。应用时应注意毒性。
干扰素可以替代羟基脲治疗。特别是在<45岁的年轻患者。总体反应率为50%。在血细胞增多的患者疗效好。
强烈化疗可以用于诱导疾病缓解。但是并不能获得血液学缓解，不能改变疾病进程。
雄激素和糖皮质激素可以用于治疗严重贫血和用于改善症状。治疗有效率约为30%。
沙利度胺联合泼尼松：低剂量沙利度胺（50mg）联合泼尼松比高剂量沙利度胺副作用减低。但是治疗过程中部分患者白细胞或血小板计数显着增加，通常发生在4-8周，此时可能需要额外的降细胞治疗。低剂量的沙利度胺联合强的松治疗21例有症状的骨髓纤维化患者，临床有效率为62%（13例）。10例患者存在红细胞输血依赖，7（70%）例改善和4（40%）例不再输血依赖。8例伴血小板减少的患者（血小板计数<100×10/L），6（75%）例血小板计数升高≥50%。21例患者中4例（19%）脾脏大小减少50%以上。
来那度胺可以用于治疗多发性骨髓瘤和骨髓增生异常综合征中的5q-综合征。研究显示：来那度胺的治疗68例症状性骨髓纤维化患者，贫血的总体反应率为22%；脾大为33%；血小板减少为50%。
新的治疗骨髓纤维化的药物正在研究中。包括法尼基转移酶抑制剂、酪氨酸激酶抑制剂、血管内皮生长因子抑制剂和Janus激酶2（JAK2）抑制剂。
虽然沙利度胺和来那度胺可以缓解骨髓纤维化患者贫血，但是周围神经病变及骨髓抑制的副作用限制了它们的应用。新一代的免疫调节剂——Pomalidomide可以减低毒性并增强抗肿瘤和免疫调节的作用。
Pomalidomide可以有效治疗骨髓纤维化相关贫血。II期多中心，随机，双盲研究设计了4个研究组，包括pomalidomide 2mg/d加安慰剂，pomalidomide 2mg/d加强的松，pomalidomide 0.5mg/d加强的松，和强的松加安慰剂。pomalidomide持续给药28天为一疗程共12个疗程。在前3个疗程后，强的松从30mg/d开始减量。84例骨髓纤维化相关贫血患者进行了随机，20例患者获得了疗效，其中15例不再输血依赖。有效率在4个组分别为23%，16%，36%和19%。疗效反应达到3.2-16.9个月。伴或不伴JAK2基因突变和细胞遗传学异常并不影响疗效。3级以上毒性罕见，包括：中性粒细胞减少（9%，16%，5%和5%）、血小板减少（14%，16%，9%和5%）和血栓形成（9%，5%，0%和0%）。
骨髓纤维化的患者Akt/mTOR通路也有活化。mTOR抑制剂依维莫司高危或中危的原发或继发骨髓纤维化的I/II期、II期临床研究显示了很好的疗效和低毒性。临床反应与JAK2 V617F突变量无关。而已知mTOR作用的CCDN1 mRNA和磷酸化p70s6k水平，以及WT1基因水平可能与疗效相关。 放疗可用于治疗有症状的髓外造血。也用于治疗肿瘤或骨膜炎引发的疼痛。脾区照射对脾大或脾梗死有治疗反应，但是疗效短暂（中位疗效持续时间为6个月）。脾照射后，25%的患者可能会出现持续的全血细胞减少。此外，脾区放疗后进行脾切除术，发生腹腔内出血的风险非常高。因此，只在无手术适应症的患者进行脾区放疗。

2、骨髓纤维化这种情况怎么治疗？

治疗骨髓纤维化要根据患者的临床分期进行治疗。早期骨髓纤维化的治疗主要是通过羟基脲、干扰素等一些药物去控制血细胞的生长，那么晚期的骨髓纤维化是通过生物刺激因子、成分输血去维持一个正常的血细胞的水平。
​那么随着科学的发展，芦可替尼这一类JAK通道的抑制剂已经问世，该类药物可以靶向作用于骨髓纤维化患者的融合基因，达到逆转融合基因阳性，从根源上去治疗骨髓纤维化，同时芦可替尼这一类药物还可以缩小患者的脾脏，改善患者由于脾脏肿大带来的腹胀等一些临床表现。

3、女，60岁，患骨髓纤维化，请问能治好吗？【骨髓纤维化】

【常规治疗】,由于骨髓纤维化发病隐袭，病情进展缓慢，在疾病早期如症状不内明显,贫血和脾容肿大均不严重时，一般无须特殊治疗或对症治疗。骨髓纤维化的治疗要根据病情、病程不同而选择。,1、雄性激素可以加速骨髓中红细胞的成熟及释放，使贫血减轻，一般需3个月以上常用药物：,①康力龙2～4mg/次，每日3次，口服;,②达那唑0.2mg/次，每日3次;,③丙酸睾丸酮50～100mg/次，每日或隔日1次，肌肉注射。,2、肾上腺皮质激素可抑制抗原抗体反应，使脾内的红细胞破坏减少或抑制免疫复合
物激发的红细胞的免疫性破坏，并可改善毛细血管的通透性。对合并溶血或出血的患者可以应用，一般选用泼尼松40～60mg/日，2～3周后逐渐减量，可使出血症状减轻或输血次数减少。,3、化疗药物对骨髓造血组织有抑制作用，适用于巨脾，白细胞和血小板计数过高的病例。可选用马利兰2～4mg/日或羟基腺0·5～1·0/日。中药可缓解化疗出现的系列副作用。

4、早期骨髓纤维化的治疗?

位朋友你好，以下是我找的资料，希望对你有帮助，祝你开心快乐每一天！
这是一种慢性的,通常是原发性的疾病.其特点是骨髓纤维变性,脾肿大,同时有白红系原始细胞增多性贫血,伴有泪珠状红细胞.

病因学和发病机制

本病原因不明.可并发于慢性髓(粒)细胞性白血病(CML),亦可见于15%~30%真性红细胞增多症的病人.类似于特发性骨髓纤维化的综合征亦曾见于各种癌肿,感染和接触某些毒素以后(表130-5).恶性或急性骨髓纤维化(通常是一种变异型)呈迅速进行性恶化的病程,事实上这可能是真正的巨核细胞白血病.

典型的特发性骨髓纤维化的发病高峰在50~70岁,从估计的发病时起算中位存活期为10年.根据G6PD同工酶和染色体异常的研究,提示本病发生了异常的髓系干细胞的克隆增生.通过对骨髓移植后的骨髓成纤维细胞的研究分析,已证实骨髓成纤维细胞不是从同一造血细胞系中产生的,因而一般认为本病的主要特点是属于对原发病的反应性表现的一种并发症.

症状和体征

疾病早期,病人可无症状.在常规体检中可能发现脾肿大或血象异常.随着时间的推移,可出现全身不适,体重减轻以及脾肿大或梗塞所造成的症状.50%的病人可出现肝肿大.淋巴结肿大虽可发生,但不典型.

诊断

血细胞的改变是不一致的.通常都有贫血,而且随着时间的推移而加重.红细胞为正常大小,正色素性.但有轻度的异型红细胞症,网织红细胞增多,以及多染性细胞增多,外周血中可发现有核红细胞.晚期病人,红细胞严重畸形和呈泪珠状,这些异常表现足以提示本诊断.

白细胞计数通常增加,但极其多变.在大多数病人可见未成熟粒细胞,原始白细胞的出现未必表明已转变成急性白血病.血小板数开始阶段也可能增高,正常或降低,但是当疾病进展时往往出现血小板减少.

骨髓穿刺常干抽.要作骨髓组织活检才能查出纤维化.由于纤维化不是均匀分布的,如果第一次活检还不能作出诊断,对疑有特发性骨髓纤维化的病人应在不同部位重复作组织活检.

治疗

尽管干扰素-α对本病有效,然而尚无一种疗法能使基本病程逆转或得到控制.治疗只是针对并发症.雄激素,脾脏切除,化疗(羟基脲)和放射疗法都曾用以缓解病情.红细胞生成素水平比贫血程度相对要低的患者,皮下注射红细胞生成素可减少输入红细胞.对严重贫血患者主要疗法是输红细胞.对病情进展快的年轻病例,应考虑异基因骨髓移植.
一、 实验室检查

血常规

血涂片镜检，ALP染色

骨髓穿刺及活检

病理特殊染色

骨髓检查、X线

细胞遗传学检查(ph+)

二、 诊断

脾肿大。

可有贫血，外周血涂片可有幼红、幼粒细胞、泪滴关红细胞。

骨髓多次“干抽”或是“增生低下”。

肝脾、淋巴结病理显示：胶原纤维或/网状纤维明显增生。

骨髓活检病理显示：胶原纤维或/和网状纤维明显增生。

上述标准必须具备第5项，加上其他4项中任2项。并能排除继发性骨髓纤维化者，可诊断。

三、 治疗

综合治疗，如无明显临床症状可仅观察不用治疗

贫血：输血、雄性激素。

高代谢表现：可用瘤可宁、羟基脲、皮质激素。

少数可切脾

1)切脾指征

①脾大产生机械压迫或疼痛。

②严重溶血

③脾亢所致严重细胞减少和/或血小板减少。

2)脾切除禁忌症：骨髓造血严重低下。此外，切脾术后Plt可能继发增加，也可致肝脏迅速肿大伴有疼痛，亦必须考虑。

脾区放疗：低剂量脾区放疗(25-50rad/d)，在部分病例可控制脾大所致疼痛及髓外造成血。

免疫调节剂(如a-干扰素300万u皮下注射，3次/周)或罗钙全(0.25~0. 5mg/d)

四、 疗效标准

好转：无临床症状，脾比原有大小缩小1/2以上，Hb，WBC，Plt达正常范围。外周血无幼粒红细胞，骨髓增生正常。

进步：临床症状有明显改善，脾较疗前缩小，但不到原来1/2，Hb，W BC，Plt至少1项达正常范围，外周血幼粒、幼红细胞较疗前减少1/2以上。

无效：未达进步标准者。
病历摘要

患者女性，18岁，江苏人。因“头晕、乏力3个月，间歇性发热20天”于2001年7月6日入院。

患者入院前3个月无明显诱因自觉头晕、乏力，家人发现其面色苍黄，当时未予重视。20天前开始反复畏寒发热，体温波动于38℃～41℃之间，无明显的咽痛、咳嗽、腹痛、腹泻及尿频、尿急、尿痛等表现。当地医院查外周血象示三系细胞下降：Hb 36g／L

5、骨髓纤维化的治疗

位朋友你好，以下是我找的资料，希望对你有帮助，祝你开心快乐每一天！
这是一种慢性的,通常是原发性的疾病.其特点是骨髓纤维变性,脾肿大,同时有白红系原始细胞增多性贫血,伴有泪珠状红细胞.

病因学和发病机制

本病原因不明.可并发于慢性髓(粒)细胞性白血病(CML),亦可见于15%~30%真性红细胞增多症的病人.类似于特发性骨髓纤维化的综合征亦曾见于各种癌肿,感染和接触某些毒素以后(表130-5).恶性或急性骨髓纤维化(通常是一种变异型)呈迅速进行性恶化的病程,事实上这可能是真正的巨核细胞白血病.

典型的特发性骨髓纤维化的发病高峰在50~70岁,从估计的发病时起算中位存活期为10年.根据G6PD同工酶和染色体异常的研究,提示本病发生了异常的髓系干细胞的克隆增生.通过对骨髓移植后的骨髓成纤维细胞的研究分析,已证实骨髓成纤维细胞不是从同一造血细胞系中产生的,因而一般认为本病的主要特点是属于对原发病的反应性表现的一种并发症.

症状和体征

疾病早期,病人可无症状.在常规体检中可能发现脾肿大或血象异常.随着时间的推移,可出现全身不适,体重减轻以及脾肿大或梗塞所造成的症状.50%的病人可出现肝肿大.淋巴结肿大虽可发生,但不典型.

诊断

血细胞的改变是不一致的.通常都有贫血,而且随着时间的推移而加重.红细胞为正常大小,正色素性.但有轻度的异型红细胞症,网织红细胞增多,以及多染性细胞增多,外周血中可发现有核红细胞.晚期病人,红细胞严重畸形和呈泪珠状,这些异常表现足以提示本诊断.

白细胞计数通常增加,但极其多变.在大多数病人可见未成熟粒细胞,原始白细胞的出现未必表明已转变成急性白血病.血小板数开始阶段也可能增高,正常或降低,但是当疾病进展时往往出现血小板减少.

骨髓穿刺常干抽.要作骨髓组织活检才能查出纤维化.由于纤维化不是均匀分布的,如果第一次活检还不能作出诊断,对疑有特发性骨髓纤维化的病人应在不同部位重复作组织活检.

治疗

尽管干扰素-α对本病有效,然而尚无一种疗法能使基本病程逆转或得到控制.治疗只是针对并发症.雄激素,脾脏切除,化疗(羟基脲)和放射疗法都曾用以缓解病情.红细胞生成素水平比贫血程度相对要低的患者,皮下注射红细胞生成素可减少输入红细胞.对严重贫血患者主要疗法是输红细胞.对病情进展快的年轻病例,应考虑异基因骨髓移植.
一、 实验室检查

血常规

血涂片镜检，ALP染色

骨髓穿刺及活检

病理特殊染色

骨髓检查、X线

细胞遗传学检查(ph+)

二、 诊断

脾肿大。

可有贫血，外周血涂片可有幼红、幼粒细胞、泪滴关红细胞。

骨髓多次“干抽”或是“增生低下”。

肝脾、淋巴结病理显示：胶原纤维或/网状纤维明显增生。

骨髓活检病理显示：胶原纤维或/和网状纤维明显增生。

上述标准必须具备第5项，加上其他4项中任2项。并能排除继发性骨髓纤维化者，可诊断。

三、 治疗

综合治疗，如无明显临床症状可仅观察不用治疗

贫血：输血、雄性激素。

高代谢表现：可用瘤可宁、羟基脲、皮质激素。

少数可切脾

1)切脾指征

①脾大产生机械压迫或疼痛。

②严重溶血

③脾亢所致严重细胞减少和/或血小板减少。

2)脾切除禁忌症：骨髓造血严重低下。此外，切脾术后Plt可能继发增加，也可致肝脏迅速肿大伴有疼痛，亦必须考虑。

脾区放疗：低剂量脾区放疗(25-50rad/d)，在部分病例可控制脾大所致疼痛及髓外造成血。

免疫调节剂(如a-干扰素300万u皮下注射，3次/周)或罗钙全(0.25~0. 5mg/d)

四、 疗效标准

好转：无临床症状，脾比原有大小缩小1/2以上，Hb，WBC，Plt达正常范围。外周血无幼粒红细胞，骨髓增生正常。

进步：临床症状有明显改善，脾较疗前缩小，但不到原来1/2，Hb，W BC，Plt至少1项达正常范围，外周血幼粒、幼红细胞较疗前减少1/2以上。

无效：未达进步标准者。
病历摘要

患者女性，18岁，江苏人。因“头晕、乏力3个月，间歇性发热20天”于2001年7月6日入院。

患者入院前3个月无明显诱因自觉头晕、乏力，家人发现其面色苍黄，当时未予重视。20天前开始反复畏寒发热，体温波动于38℃～41℃之间，无明显的咽痛、咳嗽、腹痛、腹泻及尿频、尿急、尿痛等表现。当地医院查外周血象示三系细胞下降：Hb 36g／L

6、骨髓纤维化是一种什么病能否治愈

你好，骨髓纤维化是由于骨髓造血组织发生的一种严重的病变，此病的发生严重影响造血功能的实现，常常发生在50—70岁人之间，在早期骨髓纤维化起病非常的缓慢，大多数的患者都不能及时发现，到了晚期就常常表现为严重的贫血和骨痛的现象了，此病给人们带来的危害是非常的严重的。采取合理的治疗方案对于治愈是很有帮助的，一般人会采取激素进行治疗，但在后期会产生很大的副作用，严重影响了后期的再继续治疗，所以一般建议患者采取中医进行中医治疗

7、我查出是骨髓纤维化早期应该怎么治疗

一般治疗骨髓纤维化的方法
：1.纠正贫血， 2.输血， 3.化学治疗， 4.化疗， 5.激素。

8、原发性骨髓纤维化 干扰素副作用很大，怎样解决？

如果输过红细胞或者不缺铁的话，多维铁可以停用。干扰素如>>>宫颈炎常识
宫颈糜烂的_治疗措施有什么？>>>三叉神经痛治疗
_治疗三叉神经疼的药物果没有出现不能忍受的副作用，尽量使用。

9、我哥哥得了骨髓纤维化，应该怎么治疗？寻找病友及专家！

由于骨髓纤维化发病隐袭，病情进展缓慢，在疾病早期如症状不明显,贫血和脾肿大均不严重时，一般无须特殊治疗或对症治疗。骨髓纤维化的治疗要根据病情、病程不同而选择。 1、雄性激素可以加速骨髓中红细胞的成熟及释放，使贫血减轻，一般需3个月以上常用药物： ①康力龙2～4mg/次，每日3次，口服； ②达那唑0.2mg/次，每日3次； ③丙酸睾丸酮50～100mg/次，每日或隔日1次，肌肉注射。 2、肾上腺皮质激素可抑制抗原抗体反应，使脾内的红细胞破坏减少或抑制免疫复合 物激发的红细胞的免疫性破坏，并可改善毛细血管的通透性。对合并溶血或出血的患者可以应用，一般选用泼尼松40～60mg/日，2～3周后逐渐减量，可使出血症状减轻或输血次数减少。 3、化疗药物对骨髓造血组织有抑制作用，适用于巨脾，白细胞和血小板计数过高的病例。可选用马利兰2～4mg/日或羟基腺0·5～1·0/日。中药可缓解化疗出现的系列副作用。 【经验与体会】 1） 骨髓纤维化属于“虚劳血虚”、“症瘕积聚”范畴。 补肾祛瘀治法应为贯穿整个治疗的根本大法。如骨髓纤维化早期，仅仅表现脾肿大，轻度贫血而无明显临床症状时，中药即可改善临床症状，又可通过益气血、补肝肾，改善造血微环境，促进造血功能的恢复。髓纤中期，由于病情进展，贫血进一步加重，或出现发热等感染症状，或有出血倾向，此时应加强相应措施，此期中医认为多属虚实夹杂，除按中医辨证分型服用中药，髓纤晚期，出现腹水或巨脾，下肢浮肿者，中医认为属本虚标实之证，宜标本兼治，益气养血，滋补肝肾以治本，行气利水以治标。 2） 针对慢性髓纤虚劳的治疗，在临床上从气从肾论治，辨证分型为气阴虚型，气阳虚型，气阴阳俱虚型予以施治，以益气生血，补肾生髓，化生精血，从而较好的纠正贫血。 3） 活血化瘀、破血软坚法在髓纤治疗中的应用，依据“祛瘀生新”，在上述中医辨治的基础上，加用活血化瘀药味，常用太白米、桃儿七、丹参、三七等，以化瘀生新，滋生阴血；慢性髓纤患者常常伴有积聚痞块，乃毒蕴血瘀，搏结 骨髓纤维化患者出血时的护理 1．做好心理护理，减轻紧张焦虑情绪。 2．明显出血时卧床休息，待出血停止后逐渐增加活动。对易出血患者要注意安全，避免活动过度及外伤。 3．严密观察出血部位、出血量，注意有无皮肤粘膜瘀点、瘀斑、牙龈出血、鼻出血、呕血。便血、血尿，女性患者月经是否过多，特别要观察有无头痛、呕吐、视力模糊、意识障碍等颅内出血症状，若有重要脏器出血及有出血性休克时应给予急救处理。 4．按医嘱给予止血药物或输血治疗。 5．各种操作应动作轻柔、防止组织损伤引起出血。避免手术，避免或减少肌内注射，施行必要穿刺后应压迫局部或加压包扎止血。 6．应避免刺激性食物、过敏性食物以及粗、硬食物，有消化道出血患者应禁食，出血停止后给予冷、温流质，以后给予半流质、软食、普食。 胁下而致,施以破血解毒,软坚散结治疗， ，软坚散结治疗，效果颇佳。

10、骨髓纤维化怎么治疗

骨髓纤维化（Myelofibrosis,MF）简称髓纤.是一种由于骨髓造血组织中胶原增色其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病,原发性髓纤又称“骨髓硬化症”,“原因不明的髓样化生”.

由于骨髓纤维化发病隐袭,病情进展缓慢,在疾病早期如症状不明显,贫血和脾肿大均不严重时,一般无须特殊治疗或对症治疗.骨髓纤维化的治疗要根据病情,病程不同而选择.
1,雄性激素可以加速骨髓中红细胞的成熟及释放,使贫血减轻,一般需3个月以上常用药物：
①康力龙2～4mg/次,每日3次,口服;
②达那唑0.2mg/次,每日3次;
③丙酸睾丸酮50～100mg/次,每日或隔日1次,肌肉注射.
2,肾上腺皮质激素可抑制抗原抗体反应,使脾内的红细胞破坏减少或抑制免疫复合 物激发的红细胞的免疫性破坏,并可改善毛细血管的通透性.对合并溶血或出血的患者可以应用,一般选用泼尼松40～60mg/日,2～3周后逐渐减量,可使出血症状减轻或输血次数减少.
3,化疗药物对骨髓造血组织有抑制作用,适用于巨脾,白细胞和血小板计数过高的病例.可选用马利兰2～4mg/日或羟基腺0·5～1·0/日.中药可缓解化疗出现的系列副作用.
生活护理:
适当加强锻炼,增强体质,以减少发生感染的机会.生活起居有规律.
加强营养,多补充蛋白质及各种维生素.