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粘多糖病骨髓移植

发布时间:2020-08-31 19:40:07

1、22岁粘多糖患者,可否进行骨髓移植

你好,该病一般无药物治疗。特异的治疗是骨髓移植
,以替代粘多糖病各型酶的缺乏,酶替代和基因疗法正在研究中。建议你到门诊详细诊治。

2、粘多糖病有什么治疗的方法?

迄今尚无有效治疗方法,骨髓移植或可改善症状,特别适用于智能损伤轻微的患儿。酶替代和基因治疗法正在研究中。培养羊水细胞可供进行酶活性测定,便于产前诊断。

3、粘多糖有治疗方法吗

粘多糖病是一种罕见的代谢性遗传疾病,发病率大概只在十万分之一。因遗传基因的变异,导致体内缺少蛋白酶,无法降解身体里的粘多糖物质,患儿在两岁前长得特别快,但两岁一过就开始逐渐出现智力障碍、生长缓慢、耳聋等症状,并且多在10周岁前死亡,迄今尚无有效治疗方法。治疗粘多糖病可以服用药物,但是药费昂贵且只能控制病情;也可以进行骨髓移植。
广东省第二人民医院血液科对一名患粘多糖病的两岁患儿健健首次进行的骨髓移植获得了成功,患儿姐姐的造血细胞已在患儿体内植入并开始替代患儿自身造血。
据文献统计,国外已有几十例靠骨髓移植治疗而成功的例子,如果手术成功的话可以成功解除脏器衰竭的危险,虽然孩子的智力发育、骨骼生长可能会比正常同龄人稍逊,但是过正常人的生活还是没有问题的。

4、我儿子患粘多糖病多年,现在身体各方备都不对劲,15岁了才1.3米,请问有什么好方法调养?

你好如果孩子是粘多糖病的话,这种病一般是先天性的遗传病。是体内,代谢异常造成的。目前没有很好的治疗办法也没有很好的预防办法。你可以到上级医院去咨询一下是不是可以骨髓移植。基本上没有什么特效药物

5、粘多糖病如何诊断

症状,体征和诊断
出生时临床表现还不明显。在婴儿期和儿童期,身材矮小,骨骼发育不良,多毛症,发育异常逐步显现。特征性的面容:粗糙的皮肤,厚嘴唇,张开的嘴,扁平的鼻子,可进一步提示诊断。智能迟缓在生后几年内逐步变得明显。家族史对诊断也有帮助。
通过对培养的羊水细胞和绒毛膜活检标本的酶活性的测定可以进行产前诊断。出生后尿的筛查试验常有假阳性和假阴性的结果,因此应仔细判断。即使是受到严重影响的患者,婴儿早期的测试也可能是阴性。测定白细胞,培养的纤维原细胞,或者某些类型的血清中特异酶的活性可以确定诊断。骨的放射学改变是典型的多发性的骨发育不良,各型的严重程度有明显的差异,而且这些表现的特异性足以进行准确的诊断。然而,这些放射学特征在整个儿童期变化相当大,必须仔细的加以判断。

治疗
没有有效的治疗。尝试通过输血浆替代缺失的酶或皮肤移植仅仅取得有限的暂时的成功。骨髓移植在某些病例中产生了一种生物化学的缓解,但智能仍然受影响而且发病率和死亡率仍相当高。

6、听说现在美国新出一种治粘多糖病的药叫ERT的,大家知道它的价格的告诉我好吗?

国内现在还没有销售。

7、粘多糖病怎么医治?

粘多糖病怎么医治?这种疾病在以前是以一种疑难杂症,可是现在造血干细胞移植成为21世纪研究的重要项目,随着造血干细胞移植的逐渐成百熟,许多疾病都有了治疗的方法,比如白血病现在就不在是不治之症。 粘多糖病怎么医治?造血干细胞移植。造血干细胞移植是指通过大剂量放、化度疗,阻断原发疾病的发病机制,如杀灭体内的肿瘤细胞、清楚异常免疫细胞克隆等等,再将造血干细胞移植给受者,重建受者的正常造血、免疫系统,达到治疗效果的一种治疗手段。 造血干细胞移植就是将供者的造血干细胞取出体外作为移植物,然后回输移植给经过预处理的受者,重建受者的造血和免疫系统的过程。预处理的超致死剂量化放疗有清除骨髓的作用,移植物有抗白血病和抗肿瘤作用,在临床上可治疗与造血干细胞有关的血液系统疾病和某些恶性专实体肿瘤。理论上只需要一个造血干细胞即可重建造血和免疫系统,临床上为了安全地在短期内重建一个遍布全身并具有一定功能的血液和免疫系统,则需要获得相当数量的造血干细胞才能进行成功的移植。 粘多糖病怎么医治?造血干细胞移植。造血干细胞移植的优势是明显的。安全无毒副作用、组织融合性好,可以与属宿主的神经组织良好融合,并在宿主体内长期存活。

8、粘多糖病2型做骨髓移植能恢复跟正常人一样吗

指导意见:
你好,患有糖尿病的人除了含有高糖份的食物基本上都是能吃的,但是每样食物都不能多吃,一定要适量的摄入,控制好 血糖 ,定时的要去医院 测测血糖,还要适量的参加体力运动,保持良好的心态。

9、骨髓移植治疗小儿粘多糖病有什么要求吗?国内哪家医院的移植手术成熟?

你好:你描述的情况可以看看北京的同仁医院儿科和北京道培医院都可以进行有关的治疗。

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